Девојчица са агресивним обликом леукемије излечена захваљујући експерименталној генској терапији

Британски лекари су поздравили пионирски експериментални третман модификованим нуклеобазама ДНК који је помогао тринаестогодишњој Алиси да се ослободи агресивног облика леукемије.

Тринаестогодишњој Британки постављена је дијагноза акутне лимфобластне леукемије Т-ћелија 2021. године. Конвенционални третмани за овај облик рака крви, укључујући хемиотерапију и трансплантацију коштане сржи, нису дали резултата.

Девојчица је пријављена за клиничко испитивање екперименталног третмана генетски модификованим имуним ћелијама здравог донора у дечјој болници у Лондону.

За само 28 дана Алисин рак је био у ремисији, што је лекарима омогућило да изврше другу трансплантацију коштане сржи како би обновила имуни систем.

Шест месеци касније, девојчица је „добро“ и на кућној нези у Лестеру.

„Без овог експерименталног третмана, једина опција за Алису је била палијативна нега“, наводи се у саопштењу болнице.

Роберт Кијеза, консултант лондонске дечје клинике, тврди да је овај преокрет код Алисе „стварно невероватан“, мада резултате још увек треба пратити и потврдити у наредних неколико месеци.

Прекретница

Акутна лимфобластна леукемија је најчешћа врста рака код деце и погађа ћелије имуног система, познате као Б-ћелије и Т-ћелије, које се боре и штите организам од вируса.

Из клинике наводе да је Алиса први пацијент за кога се зна да је добио Т-ћелије хемијском конверзијом појединачних нуклеотидних база – ДНК кода – које носе упутства за одређени протеин.

Истраживачи на клиници и Универзитетском колеџу у Лондону помогли су у развоју употребе Т-ћелија уређених геномом за лечење леукемије Б-ћелија 2015. године.

Али да би лечили неке друге врсте леукемије, научници су морали да савладају велику препреку јер су Т-ћелије које су дизајниране да препознају и нападају ћелије рака на крају убијале једна другу током процеса производње.

Биле су потребне вишеструке додатне промене ДНК како би Т-ћелије циљале ћелије рака, без међусобног оштећења.

„Ово је сјајна демонстрација како, са стручним тимовима и инфраструктуром, можемо да повежемо најсавременије технологије у лабораторији са стварним резултатима и помогнемо пацијентима“, наглашава професор Васим Касим, имунолог који је био консултант клинике у Лондону.

„Ово је најсофистициранији ћелијски инжењеринг који смо извели до сада и утире пут другим новим третманима и на крају бољој будућности за болесну децу“, додаје професор.

Алиса каже да је желела да учествује у клиничкој студији не само због себе, већ и због друге деце. Њена мајка, Киона, додаје да се надају да ће ово потврдити резултате истраживања како би већи број деце могао да прими ову терапију.

Истраживачи су представили своје налазе на годишњем састанку Америчког друштва за хематологију.